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CAR-T – La terapia rivoluzionaria contro il cancro che funziona: le storie dei due bambini, giudicati gravissimi, guariti dalla leucemia.

 

Cancro, via libera in Europa alla rivoluzionaria terapia cellulare CAR-T: come funziona

Autorizzata la commercializzazione in Europa della rivoluzionaria immunoterapia CAR-T per combattere due aggressive forme di cancro a cellule B. Il trattamento, il cui nome commerciale è Kymriah, è stato sviluppato dalla casa farmaceutica Novartis in collaborazione con scienziati dell’Università della Pennsylvania.

L’Agenzia Europea per i medicinali (EMA) ha autorizzato la commercializzazione dell’innovativa terapia cellulare CAR-T per combattere due gravi forme di cancro, la leucemia linfoblastica acuta (Lla) a cellule B refrattaria e il linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl). Si tratta di una vera e propria rivoluzione in Europa nella lotta contro queste aggressive forme tumorali, note per la resistenza ai trattamenti tradizionali. Alla base dell’immunoterapia, già approvata da tempo dalla Food and Drug Administration (FDA) americana, vi è il Tisagenlecleucel, il trattamento progettato e venduto dalla Novartis col nome commerciale di Kymriah. È stato sviluppato in collaborazione con gli scienziati dell’Università della Pennsylvania.

Ma come funziona questa terapia? La CAR-T, acronimo di Chimeric antigen receptor T cell, si basa sulle cellule T (linfociti T) dei pazienti, che vengono prelevate, ingegnerizzate e trasformate in vere e proprie armi contro le cellule cancerose. Una volta iniettate nuovamente nei pazienti, infatti, esse riconoscono e attaccano con precisione chirurgica il bersaglio da eliminare. In parole semplici, i linfociti T vengono convertiti in un ‘farmaco’ attraverso un vettore virale (inattivato) che, trasportando specifici frammenti di DNA, consente loro di esprimere una proteina (CAR) in grado di colpire le cellule malate. Uno degli aspetti più interessanti della tecnica CAR-T risiede nel fatto che essa è per sempre, poiché le cellule T programmate per eliminare il cancro sono in grado di farlo per tutta la vita.

Come indicato, l’Agenzia Europea per i Medicinali ha approvato la terapia per due specifiche forme di cancro. La prima è la leucemia linfoblastica acuta (Lla) a cellule B refrattaria; il trattamento è pensato per pazienti giovani – con età inferiore ai 25 anni – colpiti da recidiva anche dopo il trapianto di midollo osseo. La seconda è il linfoma diffuso a grandi cellule B nei pazienti adulti, una patologia che spesso non risponde alle terapie tradizionali.

La rivoluzionaria terapia CAR-T ha dato già risultati straordinari su bambini curati in via sperimentale al Great Ormond Street Hospital di Londra, come con la piccola Layla. Gli esponenti della commissione scientifica dell’EMA hanno espresso parere positivo sulla commercializzazione della terapia dopo aver analizzato i risultati degli studi clinici (chiamati Juliet ed Eliana) condotti in otto Paesi europei. La CAR-T è considerata sufficientemente sicura, benché possano essere registrati effetti collaterali come infezioni, problemi respiratori e danni agli organi. In Italia ora la ‘palla’ passa in mano all’AIFA, l’Agenzia italiana del farmaco, che dovrà occuparsi dei dettagli burocratici relativi ai costi (noti per essere elevati) e dei centri specializzati dove potrà essere somministrata la CAR-T.

 

Due bambini guariscono dalla leucemia grazie a tecnica sperimentale: erano malati gravi

I due piccoli di 11 e 16 mesi sono stati trattati con linfociti T prelevati da donatori sani e ingegnerizzati. La guarigione dei bambini può rappresentare una svolta nella lotta contro il cancro.

Grazie a una tecnica sperimentale, un team di ricerca del Great Ormond Street Hospital di Londra ha salvato la vita a due bambini malati di leucemia, che a due anni dall’innovativo trattamento hanno sconfitto il cancro e ora risultano in piena guarigione. La notizia, benché riguardi un campione estremamente limitato di pazienti e sia necessario attendere ancora un paio d’anni per le conferme definitive, è stata accolta con entusiasmo dalla comunità scientifica, e la speranza è che da successi come questi possa emergere una cura definitiva contro tutte le forme di cancro al sangue e non solo.

Poiché la chemioterapia non stava dando i suoi frutti e la vita dei piccoli cominciava ad essere seriamente in pericolo, tanto che ai genitori era stato comunicato di attendersi il peggio, i medici hanno proposto di intervenire con la procedura sperimentale, rivelatasi successivamente una mossa vincente. I ricercatori hanno estratto linfociti T (o cellule T) da donatori sani e li hanno geneticamente modificati affinché fossero pienamente compatibili col bersaglio nell’organismo dei bambini. Questa terapia, chiamata CAR-T (Chimeric antigen receptor T cell), risulta essere una delle più promettenti nella lotta alle leucemie e ai mielomi, in particolar modo nei bambini, ma non è esente da gravi effetti collaterali come infezioni, danni agli organi e alle vie respiratorie, fortunatamente non emersi nei due giovanissimi pazienti.

Una delle caratteristiche più interessanti della terapia CAR-T consiste nel fatto che essa è “per sempre”, dato che i globuli bianchi rivitalizzati dal trattamento continueranno ad uccidere tutte le cellule responsabili del cancro. La tecnica utilizzata al Great Ormond Street Hospital è stata inoltre basata su cellule T di altro donatore sano, procedura decisamente meno costosa (4 mila dollari contro 50 mila) rispetto a quella che prevede l’estrazione dallo stesso paziente. Grazie ai costi ridotti i ricercatori sperano di poter creare una vera e propria banca di cellule CAR-T, pronte all’uso per curare leucemie ed altre tipologie di cancro. I dettagli sull’innovativo trattamento sono stati pubblicati in uno studio su Science Translation Medicine.

 

fonti:

https://scienze.fanpage.it/cancro-via-libera-in-europa-alla-rivoluzionaria-terapia-cellulare-car-t-come-funziona/

https://scienze.fanpage.it/due-bambini-guariscono-dalla-leucemia-grazie-a-tecnica-sperimentale-erano-malati-gravi/